• Huvud
  • >
  • Vetenskap
  • >
  • Är dessa genetiskt konstruerade kor medicinens framtid?

Är dessa genetiskt konstruerade kor medicinens framtid?

Anonim

De ser ut som vanliga svartvita Holstein-kor, en vanlig syn i västra Iowa. Men dessa kor är speciella: används inte för mjölk eller kött, men för deras blod. De är plasma givare, och en dag, det liv de sparar kan vara din egen.

Korna var genetiskt konstruerade av bioteknikföretaget SAB Biotherapeutics för att producera humana antikroppar, proteiner som bekämpar patogener. Dessa antikroppar kan en dag behandla infektionssjukdomar som Ebola, influensa och Zika - och deras potential att ta itu med globala utbrott erkändes i sommar av Världshälsoorganisationen.

Används inte för mjölk eller kött, men för deras blod

SABs nötkreatur är bara det senaste exemplet på lab-made djur som är konstruerade som läkemedelsfabriker. Förra året godkände USAs livsmedels- och drogadministration en genetiskt modifierad kyckling som gör ett läkemedel i sina ägg för att behandla "lysosomal syra lipasbrist" - ett sällsynt genetiskt tillstånd som förhindrar att kroppen bryter ner feta molekyler i cellerna. I 2014 godkände FDA ett läkemedel som samlats in från mjölken av lab-made kaniner för att behandla ärftlig angioödem, en genetisk sjukdom som orsakar kroppsvullnad och kan vara dödlig. Och 2009 godkände FDA en genetiskt förändrad get som kan göra ett läkemedel i mjölken som förhindrar dödliga blodproppar.

Dessa transgena djur lovar att de kan göra läkemedelsproduktionen billigare på lång sikt. När djuren har skapats kan djuren i princip hålla pumpa droger till en låg kostnad - kostnaden för att hålla kycklingar och getter på en gård. Och nu har nya genredigeringsmetoder som CRISPR-Cas9 gjort att byta och infoga gener enklare än någonsin, och skapa nya djur i labbet blir snabbare och billigare. "Jag förväntar mig att vi ska se detta gå fort med ljushastighet nu", säger William Muir, professor i djurvetenskaper vid Purdue University. "Vi känner till tekniken, vi vet hur vi använder den, och vi väntar bara på, hur många applikationer kan vi använda det för?"

Antikroppar från djur har tidigare använts för att behandla sjukdomar. På 1890-talet var den tyska bakteriologen Emil von Behring den första som använde serum från djur som hästar för att behandla difteri, en infektion i näsan och halsen som kan vara dödlig. (Han vann första Nobelpriset i fysiologi eller medicin 1901 för sina upptäckter.) Men människokroppen känner igen dessa djurantikroppar som främmande, vilket kan leda till allvarliga allergiska reaktioner. I SABs kor stängdes deras bovin antikroppsgener av och ersattes med den mänskliga versionen av dessa gener, så att korna kan göra fullständiga humana antikroppar. "Det här är egentligen bara en förlängning av den tekniken som upptäcktes för många år sedan, genom att kunna producera denna mänskliga version i ett djur", säger Eddie Sullivan, SABs VD och koncernchef.

För att skapa antikropparna injiceras korna med ett virus, till exempel Ebola, som skapar ett immunsvar. Efter att korna har producerat tillräckligt med antikroppar mot den sjukdomen, extraheras deras plasma tre gånger per månad, säger Sullivan. Antikropparna isoleras sedan från plasman, renas och tillverkas till ett läkemedel. "Vi förstärker enkelt patientens eget immunförsvar genom att använda de naturliga proteinerna som vi använder i våra kroppar - dessa antikroppar - för att bekämpa sjukdomar", säger Sullivan.

Transgena djur har faktiskt använts länge av läkemedelsföretag - vanligtvis att upptäcka nya antikroppar som sedan gjordes till droger. I början av 1990-talet, till exempel, möss var genetiskt konstruerade för att producera humana antikroppar. Således upptäckte läkemedelsföretag många nya antikroppar för användning i droger, säger Robert Etches, VD och koncernchef för antikroppsforskningsföretaget Crystal Bioscience. Således upptäcktes Novartis Arzerra, som marknadsfördes för en slags bencancer, till exempel.

Men sedan dess har fältet fortskred långsamt. Endast ett fåtal djur som producerar droger i sina ägg eller mjölk - som den transgena kycklingen som gjorts av Alexion Pharmaceuticals - har godkänts av FDA. Skälen, enligt många inom området, är allmänna bekymmer över genetiskt modifierade organismer (GMO).

Allmänna oro över GMO har gjort det svårt att locka till sig investeringar

Kontroverserna i USA och Europa har gjort det svårt att locka till sig investeringar i tekniken, säger Sullivan. Det beror på att investerare har svårt att finansiera "kontroversiell" forskning, säger Alison Van Eenennaam, en expert på animalisk genomik och bioteknik vid University of California, Davis. "Den globala furoren har gjort investerare varsamma, " säger hon. Djurvårdsgrupper motsätter sig också övningen. USA: s humana samhälle, en djurrättgrupp, kritiserade FDA: s godkännande av det första läkemedlet som gjordes av genetiskt förändrade getter år 2009. Organisationen motsätter sig även SABs kor.

"Vi är naturligtvis för att utveckla säkra och effektiva produkter och terapier, men vi tror inte att investera i vad som kallas" pharming "är det bästa sättet att göra det", säger Pascaline Clerc, chef för djurforskning frågor vid Förenta staternas humana samhälle. "Det hänger ihop med tanken att de är disponibla

.

att de är ett verktyg för mänsklig användning. "

Här i USA är SABs Iowan-kor mer undantag än regeln. Ett annat hinder för antagandet är att de flesta amerikanska läkemedelsbolagen redan har sofistikerade anläggningar för tillverkning av droger, som kostar hundratals miljoner dollar att bygga, säger Mark Westhusin, professor vid Texas A & M College of Veterinary Medicine. Befintliga företag kan vara ovilliga att byta till så kallade "pharming" eftersom de redan har sjunkit så mycket pengar till utrustning. "Om jag har en traktor som redan fungerar bra och jag lägger mycket pengar på det, varför vill jag köpa en ny traktor, även om den är effektivare?" Säger Westhusin.

Det kan finnas mer potential i utvecklingsländerna, säger Westhusin. Han utvecklar genetiskt förändrade getter som kan skapa ett vaccin mot malaria i sin mjölk. Sådana getter kan vara en guldgruva för afrikanska länder där sjukdomen är utbredd, men som inte har råd med dyra anläggningar. Istället är getterna billiga för att hålla och ge en stor avkastning för dina pengar: en get uppskattas producera 8 miljoner doser vaccin, säger Westhusin. "Det har enorm potential".

En get kan producera 8 miljoner doser vaccin

De genetiskt förändrade korna är särskilt värdefulla eftersom de skapar polyklonala antikroppar, antikroppar som kan attackera bakterier, virus och till och med cancerceller i flera områden. (Monoklonala antikroppar, som AbbVie's Humira, låser sig på sina mål på ett enda område och är otroligt dyra att producera.) Polyklonala antikroppar är det naturliga sättet som våra kroppar bekämpar sjukdomar, och de kan bara produceras av levande djur. Korna producerar också mer antikroppar än människor gör - 30 till 60 liter plasma per månad jämfört med cirka fyra liter per person. Antikropparna extraherade från så mycket plasma håller potentialen att behandla flera hundra patienter.

Korens antikroppar genomgår för närvarande två kliniska prövningar för att avgöra om de är säkra. I ett försök, som är inrättat för att registrera upp till 70 personer, testar National Institutes of Health det ko-härledda läkemedlet för att behandla en andnings sjukdom som inte har någon behandling som kallas Mellanöstern-andningsorganen (MERS). En annan försök, som genomfördes vid Brigham och Women's Hospital i Boston, har redan anmält en patient med en sällsynt bakterieinfektion, med fler patienter att följa. Många fler försök måste genomföras innan antikropparna slår på marknaden - och det kan ta år. Men för närvarande verkar tekniken lovande. "För polyklonala antikroppar är detta en mycket intressant möjlighet för framtiden", säger Van Eenennaam på UC Davis.

Försöken tyder på att dessa kor är allvarliga affärer. Även om det verkligen finns invändningar mot att skapa droger från genetiskt modifierade djur, tror många på området att tekniken sannolikt kommer att bli mer populär: "Jag satsar på det", säger Westhusin.

Tidigare Artikel «
Nästa Artikel